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骨髓增生异常综合征的疗效标准

时间:2011-02-20 19:25   来源:张吉亭血液病门诊 作者:admin   浏览次数:

MDS治疗疗效标准 现多采用MDS国际工作组制定的标准,主要包括疾病病程的改变、细胞遗传学改善、生存质量和血液学指标改善四个方面。 一、改变疾病自然病程: 1、完全缓解(CR): ①骨髓:三系增生正常无病态造血。可以出现轻微巨幼样变,但不应出现假Pelger-Huet

       MDS治疗疗效标准现多采用MDS国际工作组制定的标准,主要包括疾病病程的改变、细胞遗传学改善、生存质量和血液学指标改善四个方面。

一、改变疾病自然病程:

1、完全缓解(CR):

①骨髓:三系增生正常无病态造血。可以出现轻微巨幼样变,但不应出现假Pelger-Huet、环形铁粒幼细胞及巨核细胞病态造血。原始细胞比例<0.05。红系细胞比例若低于0.5,原始细胞比例按全部有核细胞计算;红系细胞比例若超过0.5,原始细胞比例按非红系细胞计算。

②外周血:Hb>110g/L(不输血,不用Epo);

③中性粒细胞≥1.5×109/L(不用髓系集落刺激因子);

④血小板≥100×109/L(不用TPO);

⑤无原始细胞;

⑥无病态造血。

以上绝对值需持续至少2个月以上。因治疗需要进一步巩固或强化而未满2个月的患者,可从再次治疗开始时评价疗效。

2、部分缓解(PR):

除骨髓原始细胞比例较治疗前至少降低50%或FAB分型至少降1个等级(不计细胞形态学变化)。其它指标符合完全缓解标准。以上绝对值需持续至少2个月以上。

3、稳定:

未达到部分缓解,但疾病未进一步恶化,持续至少2个月。

4、失败:

治疗中患者死亡或疾病恶化(血细胞减少加重;骨髓原始细胞增多;FAB分型进展到更高一级)。

5、复发:

满足三者之一:

①骨髓原始细胞比例升至治疗前水平;

②中性粒细胞或血小板从治疗后最高水平下降了50%以上;

③血红蛋白至少降低20g/L或有输血依赖性。(除外急性感染、胃肠道出血和溶血等原因导致的输血)。

6、疾病进展恶化:

①骨髓原始细胞<0.05的患者:原始细胞增长50%或超过0.050;

②骨髓原始细胞在0.05~0.1的患者:原始细胞增长50%或超过0.1;

③骨髓原始细胞为0.1~0.2的患者:原始细胞增长50%或超过0.2;

④骨髓原始细胞为0.2~0.3的患者:原始细胞增长50%或超过0.3;

⑤以下三者之一:中性粒细胞或血小板从治疗后最高水平下降50%以上;血红蛋白至少降低20g/L;有输血依赖性。

7、疾病转化:

转化为急性髓系白血病(原始细胞比例超过0.3)。

8、生存和无进展生存。

二、细胞遗传学标准(应用经典细胞遗传学技术至少分析20个间期分裂相):

完全缓解:治疗前有染色体核型异常,治疗后消失。

部分缓解:异常核型细胞数减少50%或更多。

荧光原位杂交(FISH)可用于已知细胞遗传学异常的辅助检查方法。

三、生存质量:生活质量评估遵循FACT调查表,机体生理状况、功能、情感、社会和精神生活等方面明显改善。

四、血液学指标改善标准(HI) (以下标准需在无细胞毒性治疗情况下持续2个月):

1、血红蛋白疗效标准(HI-E):

显效:治疗前血红蛋白低于110g/L,治疗后血红蛋白上升20g/L;治疗前有红细胞输注依赖性,治疗后脱离输血。

有效:治疗前血红蛋白低于110g/L,治疗后血红蛋白上升10~20g/L;治疗前有红细胞输注依赖性,治疗后输血量减少50%。

2、血小板疗效标准(HI-P):

显效:治疗前血小板低于100×109/L,治疗后至少上升30×109/L;治疗前有血小板输注依赖性,治疗后血小板数稳定在安全水平脱离血小板输注。

有效:治疗前血小板低于100×109/L,治疗后上升50%或净增长(10~30)×109/L。

3、中性粒细胞疗效标准(HI-N):

显效:治疗前中性粒细胞绝对值低于1.5×109/L,治疗后增长100%或至少净增长0.5×109/L。

有效:治疗前中性粒细胞绝对值低于1.5×109/L,治疗后增长100%,但净增长不足0.5×109/L。

4、血液学指标改善后复发或恶化标准:满足下列条件之一:

①          中性粒细胞或血小板从治疗后最高水平下降了50%以上;

②          血红蛋白至少降低20g/L;

③          有输血依赖性。

评价CR、PR和HI的各项指标应在治疗结束至少1周后连续纪录2次。

预后

MDS是一组异质性较大的疾病,影响预后的因素主要分为四个方面:

①异常造血克隆负荷,包括FAB分型、ALIP和体外培养生长方式;

②造血细胞受影响的外显率和成熟障碍的严重程度,包括血细胞减少累积的细胞种类,病态造血累及的细胞种类、细胞减少和严重程度和CD34+细胞的百分数;

③遗传学异常,包括细胞遗传学核型改变模式、DNA倍体和原癌基因突变;

④临床和病理学特征,包括原发或继发性、骨髓纤维化程度、ALIP和粒细胞瘤等。年龄对预后也有重要价值。

影响预后的因素众多,单一因素不准确预测白血病转化和生存情况,因此综合多因素的基础上建立了MDS评分系统,主要有Bournemouth、FAB、Spanish、Simplified 3-D、Dusseldorf、Lille、Lausanne- Bournemouth和IPSS。目前IPSS应用最为广泛。该系统是通过分析单纯支持治疗的800多例原发MDS得出的结果,因此更能反映MDS的自然病程,可以作为选择治疗方法的基准[9]

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